6月5日 FDA细胞与基因疗法圆桌会议（Cell and Gene Therapy Roundtable），一场CGT的“破冰”信号！

美国时间6月5日，召开了一场 FDA 牵头的细胞与基因疗法圆桌会议（Cell and Gene Therapy Roundtable），我周末闲来无事，窝在家在看了这场3小时会议的视频，以下是一些想法。

先说说会议本身的观感，这个圆桌会议首先是阵容强大——从美国卫生与公众服务部（HHS）部长 Robert F. Kennedy、 FDA 局长 Dr. McCary 、FDA生物制品评估与研究中心（CBER）主任Prasad到顶尖科学家，再到企业代表和患者家属——都聚到了一起。其次，每位专家的发言不是那种隔靴搔痒，确实都切中要害，这种圆桌会议对于一个部门的透明与开放还是很有意义的。

会议的核心主旨是 FDA 致力于通过挑战传统假设、提高效率、增强透明度和合作，加速安全有效的细胞与基因疗法惠及患者，特别是罕见病和儿科患者，同时保持美国在生物技术领域的全球领导地位，应对来自其他国家的竞争。

我的投资主要就是聚焦于创新药，其中最主要的部分就是细胞与基因疗法，CAR-T是重中之重。

投资CAR-T就像坐过山车。前一秒还为它“治愈”癌症的奇迹而热血沸腾，下一秒就因天价成本、复杂生产和安全隐忧而揪心。我们对药效信心满满，但临门一脚的FDA审批，却总是让人悬着一颗心。

因此，这场会议最关键的看点在于：现阶段FDA的真实态度究竟是什么？是继续用传统制药的“紧箍咒”束缚新生事物，还是愿意为它松绑？当监管的确定性增加，行业的爆发力才会真正得到释放。

本次会议邀请 23 位专家（顶级生物医学专家）参与讨论，我下面讲述一下我个人比较关注的Carl June教授。

Carl June，这位宾夕法尼亚大学的教授绝对是CAR-T疗法的开山鼻祖。他现在担任该校细胞免疫疗法中心和Parker癌症免疫疗法研究所的负责人，说他开创了CAR-T这个革命性治疗方法一点都不夸张。更厉害的是，他实验室搞出来的技术后来跟诺华合作，做成了Tisagenlecleucel这个药——2017年拿到FDA批准，成了史上第一个获批的基因疗法。到现在为止，已经有超过5万名血液癌症患者用过这个治疗，包括成人和小孩。

不过June博士现在很焦虑，他担心美国在细胞和基因疗法领域的霸主地位保不住了。虽然美国起步早，一开始确实领先，但现在很多重要的创新都跑到国外去了，FDA管都管不着。他觉得如果美国不赶紧把监管方式改一改，搞得更现代化一点，那就真的要被人家甩在后面了，整个生物制药产业的竞争力都会受影响。

June拿骨髓移植举例子，说这个疗法在80年代的时候主要就是在各个医院的伦理委员会监督下搞起来的，FDA当时管得没那么严。要是放到现在这套规则下，估计早就被叫停了，那这个救命的疗法可能就发展不起来了。

基于这些想法，June提出了一个挺有意思的两级监管方案，有点像中国的做法。简单说就是，早期的人体试验可以在当地伦理委员会的监督下先做，等看出苗头了，要做大规模多中心试验的时候，再走FDA的完整流程。他特别强调，像CAR-T这种自体基因修饰疗法，早期试验根本不需要FDA管那么严，因为这些都是量身定做的个人化产品，不是批量生产给很多人用的。

June直言不讳地说，现在美国的审批流程太慢、太贵、太死板，搞得研究人员都跑到海外去做试验了。比如用CAR-T治自身免疫病的试验跑德国去了，治胃癌的试验在中国做，连他们宾大同事开的生物技术公司都选择在海外做首次人体试验。这种用脚投票的现象说明问题确实很严重。

ps：在June博士谈到他们的实验室会将首次临床测试放在中国，McCary和Prasad表情很有意思，哈哈哈！

其他专家的发言也证实了June的地位和影响力。Katherine Ballard作为FDA肿瘤药物咨询委员会成员，当年参与了一致推荐批准tisagenlecleucel儿科适应症的决定；Venai Prasad和Chris Miceli也提到了这个药作为首个获批基因疗法的重要意义，同时也指出一个尴尬的事实——之后再也没有其他CAR-T疗法拿到儿科癌症的批准了。Jeff Allen还提到宾大在脑胶质瘤治疗上的最新研究，用双靶点CAR-T疗法，超过一半的患者肿瘤都缩小了，这说明他们在这个领域的创新能力依然很强。

June的核心观点很清楚：美国需要一个更灵活的监管框架，既能保证安全，又能加速创新。不然的话，美国在细胞和基因疗法领域的全球领导地位真的岌岌可危了

从Carl June教授和其他专家的发言可以看出，CAR-T 的核心价值毋庸置疑，但它的商业成功远比我们想象的要复杂。

CAR-T的商业化，面临两大核心痛点，而会议也给出了积极的解题思路。 首先是CMC（化学、生产和控制），你可以理解为一套制造药品的“米其林三星厨房标准”。对于CAR-T这种“活细胞”药物，建立这套标准极其昂贵，动辄数千万美元。特别是FDA要求的“三批验证”，对罕见病来说，其成本足以压垮一家小型生物公司。

但换个角度看，这恰恰构成了头部公司的核心壁垒。例如，传奇生物反复强调其在CARVYKTI上积累的CMC经验，并以此作为未来平台的差异化优势。当别人还在为“生产”发愁时，他们已经将能力铸成了护城河。

另一个痛点是临床试验。传统金标准“随机双盲对照”在致命罕见病面前显得冷酷而不近人情。对此，会议上提出了三大颠覆性思路，每一条都可能重塑临床规则：

✅ 接受“历史数据”：如果一个病过去死亡率100%，新疗法救活了一半，疗效已不证自明。

✅ 拥抱“真实世界证据”：来自真实临床实践的数据，更能反映药物在复杂环境下的真实价值。

✅ 推广“降落伞试验”：验证降落伞效果，需要有人不背伞包跳机吗？对那些疗效“一目了然”的突破性疗法，就该打破常规！

这些思路的转变，对于正在进行或计划进行相关临床的公司而言，无疑是巨大的政策红利。特别是像传奇生物在其CARVYKTI一线治疗中探索使用MRD作为替代终点，若与监管改革方向同频共振，其成功的确定性将大大增加！

风险提示：本文内容仅为信息分享和学术交流，不构成任何投资建议。投资有风险，入市需谨慎。$金斯瑞生物科技(01548)$ $传奇生物(LEGN)$ $康方生物(09926)$