药明巨诺-B（02126.HK）2026年中期管理层讨论与分析

证券之星消息，近期药明巨诺-B（02126.HK）发布2026年中期财务报告，报告中的管理层讨论与分析如下：

业务回顾：

概览
      本公司是一家专注于开发、生产及商业化细胞免疫治疗产品的独立的创新型生物科技公司。自于2016年成立以来,我们建立了一个细胞免疫治疗产品开发的一体化平台以及一条涵盖血液恶性肿瘤、实体瘤及自身免疫性疾病的产品管线。我们致力于为中国及其他地区患者带来突破性、优质的细胞免疫治疗产品及治愈希望,引领中国细胞免疫治疗行业健康规范发展。
      产品管线
      以下管线图展示截至本公告日期我们选定资产的研发状态:
      JWCAR207CD19/CD20NHL全球
      体内CAR-T
      缩写:LBCL=大B细胞淋巴瘤;FL=滤泡性淋巴瘤;MCL=套细胞淋巴瘤;SLE=系统性红斑狼疮;SS=系统性硬化病;r/r=复发或难治;MM=多发性骨髓瘤;SCLC=小细胞肺癌;HCC=肝细胞癌;MAGE-A4=黑色素瘤相关抗原A4;DLL3=Delta样配体3;AFP=甲胎蛋白;GPC3=磷脂醯肌醇蛋白聚糖-3;NHL=非霍奇金淋巴瘤
      *中国内地、香港及澳门分别指中国内地、中国香港及中国澳门。
      我们是中国细胞免疫疗法领域的先行者。细胞免疫疗法(包括CAR-T细胞疗法)通过利用患者自身免疫细胞对抗疾病,代表癌症治疗转变的领域。我们的首个产品倍诺达是本公司在Juno(一家百时美施贵宝的公司)许可的CAR-T细胞工艺平台的基础上,自主开发的一款靶向CD19的自体CAR-T细胞免疫治疗产品。倍诺达已获国家药监局批准三项适应症:(i)治疗经过二线或以上系统性治疗后的r/rLBCL成人患者;(ii)治疗经过二线或以上系统性治疗后于24个月内复发的r/r滤泡性淋巴瘤(「FL」)成人患者;及(iii)治疗经过二线或以上系统性治疗后的r/r套细胞淋巴瘤(「MCL」)成人患者(包括布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂(「BTKi」))。倍诺达是中国首个获批为1类生物制品的CAR-T产品,亦是中国首款同时列入国家重大新药创制项目并获授优先审批及突破性治疗药物认定的CAR-T产品。
      2026年上半年,中国CAR-T市场在不断演变的市场环境下持续发展。根据弗若斯特沙利文的资料,由于对可使用CAR-T疗法进行有效治疗的需求仍未被满足,中国CAR-T治疗市场预期直到2030年将实现强劲增长。监于我们的靶向CD19的CAR-T产品具备同类最佳潜力、涵盖血液癌症、实体瘤及自身免疫疾病的健全且差异化的细胞治疗产品管线、完全一体化的细胞疗法开发平台、领先的商业化生产基地及供应链、经验丰富的管理团队以及本公司股东(「股东」)全力的支持,我们认为我们在该增长市场处于有利位置。2026年上半年,我们持续推进倍诺达的生命周期开发,并在新一代细胞治疗项目、自身免疫疾病及实体瘤管线方面取得进展,不仅巩固了我们以研发创新为核心的细胞免疫疗法战略方针,亦为本公司的长远发展奠定了更坚实的基础。
      商业化
      截至2026年6月30日止六个月,倍诺达持续展现稳健的商业化动能。我们进一步强化商业化策略、提高营运效率及扩大市场覆盖范围,推动产品销售持续增长。产品收入达人民币111.2百万元,较2025年同期增加人民币30.0百万元或36.9%。上述成果乃于新管理团队过渡期间取得,反映管理层交接顺畅、执行严格及取得业务成果的能力。
      我们亦通过严格控制成本,包括优化商业供应链管理、渠道相关开支及资源分配,持续提升商业化效率,从而降低销售相关成本并扩大市场覆盖范围。截至2026年6月30日止六个月,我们的产品销售毛利率保持稳定,为51.8%。
      为支持以患者为中心的治疗模式,我们持续为合格治疗中心的医生及护士提供有关倍诺达及从单采到回输的端到端治疗流程的专业培训,同时维持系统化医院评估流程,以确保规范应用CAR-T产品。
      我们利用中国多层级医疗保障体系,大幅提升了患者可及性。将倍诺达纳入其中的首版《商业健康保险创新药品目录》已于2026年1月1日正式生效。此外,根据国家医疗保障局于2026年6月29日的公告,倍诺达通过2026年国家医保目录调整的形式审查,获得后续专家评审程序的资格。这标志着本公司在持续推进多元化支付渠道、提升患者可及性的战略布局和相关工作方面迈出重要的一步。
      监于倍诺达显着的临床价值、复发╱难治性非霍奇金淋巴瘤(「r/rNHL」)患者未满足的医疗需求较高、覆盖范围及可及性的持续改进以及我们的商业化效率不断提升,我们相信倍诺达将在中长期内惠及更多患者。
      我们的产品管线
      我们建立了健全且差异化的细胞免疫疗法产品管线,涵盖血液恶性肿瘤、实体瘤及自身免疫疾病。凭藉风险平衡的业务模式,我们的产品管线兼具经验证的靶点及新型靶点,旨在提供具临床意义的疗效,同时拓展至新兴治疗领域。下面概括了我们就血液恶性肿瘤、自身免疫疾病及实体瘤的产品及候选产品目前的研发状态:
      血液恶性肿瘤
      我们的核心产品—倍诺达(relma-cel,研发代码:JWCAR029)
      我们的领先产品倍诺达已展现出卓越疗效及良好安全性的潜力。其针对一种名为CD19的抗原,该抗原在多类血液癌症中有广泛表达。淋巴瘤是一种源于免疫系统淋巴组织的血液恶性肿瘤,LBCL、FL和MCL是最为常见的NHL类型,均来源于B细胞。靶向CD19的CAR-T细胞疗法显着改善复发或难治性B细胞NHL患者的预后,提供了获得长期缓解乃至在某些情况下实现治愈的可能性。除了将倍诺达开发作为r/rLBCL、r/rFL及r/rMCL的三线治疗外,我们亦开发relma-cel作为LBCL的一线及二线治疗,以探索倍诺达的更多临床潜力。
      倍诺达以我们为中国内地、香港及澳门自Juno引进的CAR结构体为基础。以相同CAR结构体为基础的Juno产品(「Breyanzi」或「lisocabtagene」或「liso-cel」)的生物药物上市许可申请于2021年2月获得美国FDA批准用于治疗三线LBCL,并于2022年6月批准用于治疗一线疗法后12个月内复发的二线LBCL。此后,liso-cel于2024年3月获加速批准用于三线慢性淋巴细胞白血病或小淋巴细胞淋巴瘤,于2024年5月分别获批用于三线FL及三线MCL,并于2025年12月进一步获批用于三线边缘区淋巴瘤。
      三线LBCL
      于2021年9月1日,国家药监局附条件批准倍诺达的生物制品许可申请,用于治疗经过二线或以上系统性治疗后的r/rLBCL成人患者。倍诺达是中国首个按1类生物制品获批的CAR-T产品及全球第六个获批的CAR-T产品。
      倍诺达已展现出卓越疗效及良好安全性。倍诺达在作为LBCL三线治疗的II期注册临床试验中已证实其疗效,其中最佳客观缓解率(「ORR」)为81.5%*,最佳完全缓解率(「CRR」)为70.4%*。在同一试验中,0%的患者产生严重细胞因子释放综合征(「sCRS」),0%的患者产生严重神经毒性(「sNT」),且未发生治疗相关死亡。此外,生存随访2年总生存(「OS」)率为69.3%,后续长期随访显示4年OS率为66.7%,并无新的安全信号。我们于2023年12月在加利福尼亚州圣迭戈举行的美国血液学会年会上报告两年的随访结果。我们亦于2024年美国临床肿瘤学会年会上报告四年的随访结果。
      2026年2月6日,国家药监局完全批准倍诺达用于治疗经过二线或以上系统性治疗后的r/rLBCL成人患者。
      *独立审评委员会(IRC)评估
      &为100×10剂量组(上市剂量组)人群的数据
      2中国内地、香港及澳门分别指中国内地、中国香港及中国澳门。
      二线LBCL
      我们于2023年1月就倍诺达作为不符合移植条件的r/rLBCL患者的二线治疗提交IND申请,采用了与美国FDA批准的Breyanzi的初步研究相似的试验设计。于2023年3月,国家药监局批准了IND申请,于2023年11月首例患者入组,并于2024年下半年完成患者入组。于2025年1月,国家药监局已就二线适应症授予倍诺达突破性治疗药物认定。监于研究的主要终点已达成,本公司目前正就二线适应症的监管审批与药品审评中心积极沟通。
      三线FL
      国家药监局于2020年9月向我们授予倍诺达作为成人患者的r/rFL三线治疗的突破性治疗药物认定,于2022年2月受理我们的sNDA,并于2022年9月批准我们的sNDA。倍诺达因此成为中国首个且截至报告期末唯一获批准用于治疗r/rFL的CAR-T产品。
      国家药监局就与倍诺达作为成人患者的r/rFL三线治疗有关的sNDA授出批准,乃基于一项将倍诺达用于治疗r/rB细胞非霍奇金淋巴瘤中国成人患者的单臂、多中心、关键性临床研究(「RELIANCE」研究)B队列的6个月随访结果。该研究3个月随访结果已发布于2021年12月第63届美国血液学会年会。RELIANCE研究B队列结果显示,倍诺达在治疗r/rFL中展现了极高且持续的疾病缓解率(三个月时ORR=100.0%,CRR=85.2%;六个月时ORR=92.6%,CRR=77.8%)以及可控的CAR-T治疗相关毒性。
      2022年12月,我们于第64届美国血液学会年会上报告这项有关倍诺达在中国治疗r/rFL成年受试者的有效性和安全性之关键II期RELIANCE研究的B队列临床反应数据。数据截止时(2021年12月17日),基于已接受倍诺达治疗的28例受试者的中位随访11.7个月的结果,倍诺达展现了良好的临床反应,实现了较高的CRR和ORR(最佳ORR及最佳CRR分别为100.0%和92.6%),且安全性良好—只有一名患者经历了3级或以上的NT,并无患者经历3级或以上的CRS。我们正在继续进行RELIANCE研究,并已于2025年9月发布2年的随访数据,显示倍诺达对于r/rFL患者具有持久的临床反应及良好的安全性,为其长期疗效提供了进一步证据,并支持其在该适应症中的持续临床开发。
      r/rMCL
      于2024年8月,国家药监局批准倍诺达的sNDA,用于治疗接受过二线或以上系统性治疗(包括BTKi)后的r/rMCL成人患者,使倍诺达成为中国首个且截至报告期末唯一获批用于治疗r/rMCL患者的CAR-T产品。该项批准主要基于一项在中国开展的II期、开放标签、单臂、多中心注册研究。该研究旨在评估倍诺达治疗r/rMCL成人患者的疗效及安全性,共入组59例接受过二线或以上治疗后失败的患者。于2023年10月25日数据截止时,全部59例患者均已接受倍诺达治疗。倍诺达展现出卓越的临床反应,三个月最佳ORR为81.36%,三个月最佳CRR为67.80%。同时,倍诺达亦展现出良好且可控的安全性,sCRS及sNT的发生率均为6.78%。相关初步安全性及疗效数据已于2023年12月举行的第65届美国血液学会年会上报告。
      我们的新产品候选药物
      JWCAR201
      JWCAR201是我们首批自主研发的管线,是一款CD19/CD20双靶点自体CAR-T细胞疗法。通过靶向两种抗原,该疗法将具有更广泛的疗效、更高的信号阈值,并降低血液恶性肿瘤中常见的抗原下调或缺失问题导致的复发风险。
      2024年下半年,我们宣布启动一项有关JWCAR201用于治疗淋巴瘤的首次人体IIT研究。该研究的患者入组已完成。JWCAR201显示出令人鼓舞和持久的疗效回应。最佳ORR为100%(7/7),CRR为85.71%(6/7)。在6例完全缓解患者中,5例患者在第28天达到CR,并持续十二个月或更长时间,而1例合并结外大肿块的LBCL患者在第60天从部分缓解(「PR」)转变为第180天的CR,并维持到550天。
      JWCAR201在淋巴瘤患者中显示良好的安全性,3名患者出现1级CRS,1名患者出现1级免疫效应细胞相关神经毒性综合征(「ICANS」),未见2级及以上CRS或ICANS。研究结果于2025年12月在第67届美国血液学会年会上公布。
      JWCAR239
      JWCAR239是一款结合了双「装甲型增强」元件、具FIC潜力的CD19/CD20双靶点自体CAR-T细胞疗法,旨在提高疗效和持久性,使其能够在JWCAR201基础上靶向更难治疗的患者。在2025年下半年,我们宣布启动有关JWCAR239用于治疗淋巴瘤的首次人体IIT研究,患者入组正在进行中。
      自身免疫疾病
      系统性红斑狼疮(「SLE」)—倍诺达(relma-cel,研发代码:JWCAR029)SLE是一种慢性自身免疫性疾病,其特征是产生自身抗体及异常的B淋巴细胞功能。中国内地的SLE发病率约为每100,000人30例或每年约270,000例,约40%的患者在第一年内出现器官损害,50%的患者在发病后五年内出现不可逆的器官损害。目前的标准疗法在疗效和安全性方面存在局限性,凸显了庞大且未满足的医疗需求。
      B细胞耗竭疗法(「BCDT」)已成为SLE的主要新型治疗方法。CD19在从前B细胞到浆细胞的各分化阶段均有广泛表达。因此,靶向CD19的CAR-T细胞可以靶向并消耗负责产生自身抗体的B细胞及浆细胞。与传统抗体相比,CAR-T细胞疗法可以提供快速、持久缓解。我们预计在这种环境中,中国至少有15,000名患者符合CAR-T治疗条件,且治疗意愿高。
      我们在IIT/IND研究中已成功为SLE患者制造CAR-T细胞,并观察到良好的安全性、临床症状的显着改善以及B细胞完全耗竭。IIT的结果分别于2025年4月和10月发表在eClinicalMedicine和theJournalofAutoimmunity上。基于这些发现,我们在中度或重度活动性SLE患者中启动了一项I期研究,并于2024年底完成患者入组。资料与IIT研究一致,relma-cel显示出良好的疗效和良好的安全性。SLE的I期临床数据已提交至2026年欧洲风湿病学大会(EULAR),并被口头发表。该研究论文已于2026年1月投稿至风湿病学领域顶级期刊《风湿病年鉴》(AnnalsoftheRheumaticDiseases(ARD)),同年6月获准于线上发表。
      3ReesF、DohertyM、GraingeMJ等。《系统性红斑狼疮的全球发病率及流行率:流行病学研究的系统回顾》(TheWorldwideIncidenceandPrevalenceofSystemicLupusErythematosus:ASystematicReviewofEpidemiologicalStudies)。风湿病学。2017年;56(11):1945年-1961年。应用30例╱100,000,假设2017年中国成年人口为900百万人。
      我们认为,relma-cel将使本公司在中国日益增长的SLECAR-T市场中获得先发或早发优势。
      系统性硬化病(「SS」)—倍诺达(relma-cel,研发代码:JWCAR029)
      我们亦已宣布启动一项针对难治性╱进展性SS患者的IIT研究,以评估其安全性、耐受性、药代动力学及药效动力学。该临床数据已提交至2026年WSCC大会,并获选为最新突破摘要(Late-BreakingAbstract)。相关论文已于2026年5月获Arthritis&Rheumatology(A&R)采纳。
      JWCAR201
      JWCAR201是一款自主研发的CD19/CD20双靶点自体CAR-T细胞疗法。2024年末,我们启动一项针对自身免疫疾病的首次人体IIT研究,且已完成患者入组。实体瘤
      JWTCR001
      JWTCR001是针对MAGE-A4的TCR-T细胞疗法(包括与MAGE-A4结合的工程TCR的任何突变、片段、变型或衍生物)。MAGE-A4在多种恶性肿瘤中高度表达,包括非小细胞肺癌、黑色素瘤、膀胱癌、头颈癌、胃食管癌及卵巢癌,使其成为TCR-T疗法的理想靶点。JWTCR001融合了再生元开发的CTBR12TGF-beta(「FLIP」)受体技术,旨在提高在免疫抑制性的肿瘤微环境中的疗效。
      2022年10月,我们与2seventybio建立战略联盟,就肿瘤适应症开发及商业化针对MAGE-A4的细胞疗法产品。2seventybio的肿瘤及自身免疫研发项目于2024年被再生元收购,而该收购对我们的合作进展并无任何影响。协议着重于再生元掌握的技术及专有知识,包括根据可治疗的患者群体及未满足的医疗需求在大中华开发及商业化产品的前景。
      我们已建立JWTCR001的制造流程,且IIT的患者入组正在进行中。凭藉再生元的专业技术与我们的自身能力,我们的目标是在这个前景广阔的市场中获得先发或早发优势。
      香港联合交易所有限公司证券上市规则(「上市规则」)第18A.05条规定的警告声明:我们无法保证能成功开发或最终推出符合国家药监局目前批准的标签以外的适应症的倍诺达,或成功开发或最终实现其他管线产品上市。本公司股东及潜在投资者于买卖本公司股份时请审慎行事。
      开发及临床前研究
      我们的早期研究及开发的焦点是,凭藉已设立的基础设施及专业知识,专注于研发、工程化创新细胞治疗产品。随着个性化靶向CD19的CAR-T产品于中国成功注册及商业化,我们已建立有效框架,用于收集、制造及向有需要的患者提供自体CAR疗法。在此成功的基础上,我们正在开发具有增强功能和全球商业化潜力的下一代自体产品。
      我们的管线面向血液恶性肿瘤、实体瘤及自身免疫疾病未被满足的需求。我们通过工艺改进及加入自研的「装甲型增强」元件,增强CAR-T疗效、延长持续时间,降低对肿瘤微环境中免疫抑制信号的敏感性。所有新产品都受益于我们的下一代制造平台,该平台旨在加快生产,降低成本,并保持最佳的产品品质。
      主要内部产品包括:
      –JWCAR201:是一款针对B细胞恶性肿瘤及自身免疫疾病的CD19/CD20双靶点自体CAR-T细胞疗法,具有更广泛的疗效、更高的信号阈值,并能够降低因抗原缺失导致的复发风险。该疗法已进入治疗淋巴瘤和自身免疫疾病的临床阶段。
      –JWCAR239:是一款配备了双「装甲型增强」元件、具FIC潜力的CD19/CD20双靶点自体CAR-T细胞疗法,旨在提高疗效和持久性,特别是在具有挑战性的患者群体中。下一代工艺已用于制造该产品,并在2025年第三季度进入临床阶段,用于治疗淋巴瘤。DL1和DL2已完成,未观察到DLT。
      于此同时,本公司持续推进其体内CAR-T细胞疗法的自主研发,并在慢病毒载体包膜融合蛋白的开发与优化方面取得阶段性进展,为本公司持续探索体内递送平台及新一代CAR-T细胞疗法奠定了技术基础。
      生产制造
      于2020年6月,我们于苏州的商业化生产基地自江苏省监管部门获得药品生产许可证。该基地占地约10,000平方米,按药品生产管理规范(「GMP」)及品质管理系统(「QMS」)标准进行商业及临床制造。
      本公司在卓越生产制造方面取得进一步进展。自2021年倍诺达商业化以来,我们始终保持99%的一次性生产成功率及100%的产品交付率。自2025年初以来,一次性生产成功率一直保持在100%。该等数据展示了世界一流的先进制造能力及可靠的商业供应表现。
      按照目前监管的批准文件,我们可满足商业及临床供应方面的生产需求。首次推出产品后,在2022年第四季度和2023年第一季度,我们已获得多项批准用以扩大产能。于2023年第四季度,我们就传染病患者专用生产设施取得批准,进一步扩大了我们的产能,并提升了营运灵活性,可服务更多患者。
      作为一种关键材料,慢病毒载体的可持续供应对顺利生产及供应最终产品至关重要。我们已开发平台工艺,并成功制造载体以支持更多的临床项目。此外,我们的载体制造平台已成功制造出用于倍诺达的慢病毒载体。分析和临床研究显示了与目前的慢病毒载体相当的结果。目前,我们已经完成了药品审评中心所要求的临床研究,且已提交一项相关上市后补充申请并获药品审评中心受理。同时,我们在2026年继续执行成本削减策略,包括自国内供应商采购关键材料及设备。于2026年5月,主要制造设备和关键耗材地产化的申请已提交药品审评中心并获受理。此乃本公司地产化生产制造战略的重要里程碑,为进一步地产化举措奠定了坚实基础。
      商务拓展及战略合作关系
      我们的商务拓展团队通过寻求可与我们的研发能力互补、强化我们的细胞疗法管线及进一步发挥我们临床开发、转化研究、工艺开发及生产制造一体化平台优势的合作伙伴关系,持续助力本公司的战略增长。
      于报告期间,我们持续推进与Regeneron就JWTCR001(我们的靶向MAGE-A4TCR-T细胞疗法候选产品)的现有战略合作。项目进展已达成相关合作安排项下若干发展里程碑。我们亦推进临床开发活动并获得了有助于后续开发的临床洞见。我们与Regeneron继续紧密合作,推进后续开发活动及达成相关里程碑。
      此外,我们继续积极探索与国内外生物科技公司在各种疾病领域及技术平台的潜在合作机会,以期挖掘我们平台的其他价值,同时强化我们获取创新技术及产品机会的能力。部分潜在机会已进入技术尽职调查、条款清单讨论及╱或协议协商阶段。我们在寻求外部合作时始终保持审慎严谨的态度,优先考虑与我们管线重点、平台能力及长期价值创造目标战略一致的机会。

业务展望：

我们的愿景是成为细胞免疫治疗的创新领先者,我们计划专注于以下策略以实现该愿景:
      –继续推动倍诺达的商业化,持续推动倍诺达销售积极增长,逐渐实现商业化盈利,并积极关注并配合国家医保准入政策,不断扩大倍诺达的可及性。
      –持续开发倍诺达在前线治疗和其他适应症的应用以巩固我们在血液学领域的领导地位,并进一步扩展自身免疫疾病的临床开发。
      –利用我们的综合细胞治疗平台扩展实体瘤市场。
      –持续投资于新一代创新CAR-T技术的研发,包括体内CAR-T疗法,旨在构建具全球竞争力的差异化细胞疗法开发平台。
      –通过创新及规模效益持续提升我们的生产能力及实施成本削减计划。
      –通过授权许可机会、伙伴合作与选择性收购以及内部研发促进我们的业务增长。

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