上海莱士SR604拟纳入罕见病创新药研发试点，临床研究持续推进

近日，国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)发布公示，上海莱士靶向活化蛋白C(APC)的创新生物药“SR604注射液”拟纳入罕见疾病创新药物研发鼓励试点计划——“关爱计划-延伸”试点项目。该药物拟开发适应症中包括先天性凝血因子Ⅶ缺乏症，目前该适应症处于Ⅱ期临床研究阶段。若正式纳入，上海莱士将获得CDE在临床研发过程中的沟通与专业指导支持，有望推动该药品更早惠及患者。

“关爱计划-延伸”由CDE发起，是在“以患者为中心的罕见疾病药物研发试点工作计划”(“关爱计划”)基础上的进一步延伸，主要面向具有较强创新性的罕见病药物，通过提前介入研发、加强沟通交流等方式，帮助企业解决临床研发中的关键科学问题，为罕见病创新药研发提供支持。

此次SR604拟纳入“关爱计划-延伸”，其临床开发聚焦血友病A/B等罕见出血性疾病，与试点计划定位相契合。本次公示拟纳入，体现出监管对SR604的创新性及其临床价值的关注，在试验方案设计、真实世界数据应用等方面，上海莱士将进一步获得药审机构的早期指导，助力优化临床开发策略，完善公司创新管线布局。

SR604是一款靶向活化蛋白C(APC)的血友病单克隆抗体产品，通过抑制APC的抗凝活性调节凝血与抗凝平衡，探索区别于传统凝血因子替代治疗的非因子止血方案。目前，SR604已围绕血友病A/B、先天性凝血因子Ⅶ缺乏症、血管性血友病等罕见出血性疾病开展临床研究。其中，血友病A/B I/II期临床研究已到达预设终点，血管性血友病适应症II期研究入组数已超过70%，先天性凝血因子Ⅶ缺乏症目前也已获批进入临床II期研究阶段。

2026年以来，SR604临床研究成果先后亮相世界血友病联盟(WFH)大会和第34届国际血栓与止血学会(ISTH)大会。其中，在ISTH 2026大会上，相关研究入选最新突破性报告。

在全球范围内，罕见病药物研发正受到越来越多的关注。2026年5月，第79届世界卫生大会一致通过《推进血友病及其他出血性疾病患者健康公平的全球行动》决议，中国作为共同提案国参与其中，血友病及其他出血性疾病被正式确认为全球卫生优先事项。

上海莱士表示，公司积极对接国内罕见病药物监管创新机制，此次公示拟纳入，提升了公司信心。后续将持续围绕罕见疾病患者的临床需求，加快创新研发成果向临床应用转化，推动SR604等创新药物早日惠及患者，为提升我国罕见疾病防治水平和全球健康福祉贡献中国力量。