中国工程院院士曹雪涛：中国医药源头创新仍不足，新一轮新药国家重大专项将聚焦全球首创

本文来源：时代财经 作者：张羽岐

2008年，国家启动“重大新药创制”国家科技重大专项。到2020年的十二年间，我国实现了五大标志性成果，也根本性改写了中国医药的发展历史，真正实现从仿制走向创制。尤其是在重大创新成果方面，上一轮专项围绕10类重大疾病展开攻关，累计获批84个1类创新药，推动41个中药创新药获批上市。

国际化突破尤为亮眼。我国自主研制的泽布替尼、西达基奥仑赛获美国食品药品监督管理局（FDA）批准上市。其中，泽布替尼实现中国抗癌新药出海零的突破，并在2023年实现全球销售额13亿美元，成为“首个国产十亿美元分子”。

“当时我们对于一类创新药总觉得可望不可及，但现在回头看，我们已经站在了山峰的另外一侧。”10月26日，在中国医药创新促进会和香港交易所主办的第十届医药创新与投资大会上，第十四届全国政协教科卫体委员会副主任、中国工程院院士、创新药物研发国家科技重大专项技术总师曹雪涛在回顾上一轮专项发展时不禁感叹道。

　　　　　　　　　　　　第十四届全国政协教科卫体委员会副主任、中国工程院院士、创新药物研发国家科技重大专项技术总师曹雪涛。图片来源：第十届医药创新与投资大会官方 　　　　　　　　　　

时至今日，创新药已成为形成新质生产力的重要领域。2025年前10个月，我国医药领域海外授权金额突破1000亿美元，国际头部跨国制药公司外部引进的创新药物中31%源自中国，全球双抗药物管线中50%的品种来自中国，创新影响力持续提升。

不过，中国创新药发展仍面临源头创新不足等短板，亟待在下一轮发展中，通过政策、资源向源头创新倾斜后改善，而这也将为中国创新药带来新的发展机遇。

曹雪涛指出，当前，中国的临床需求尚未得到充分满足，而受市场经济效益和国际研发热点等因素的影响，中国部分创新药研发未能充分关注本土疾病谱特点，导致高致命性肿瘤等领域药物稀缺，尤其是胰腺癌等治疗空白亟待突破。此外，原始创新能力薄弱仍是最核心短板。在中国，驱动新药发展的核心技术少，全新靶点、机制、新治疗概念和治疗策略的发现，与发达国家仍有差距。数据显示，全新靶点药品数量仅11个，远低于美国的43个和欧洲的24个；我国Top20企业的首创药物管线数量仅为全球Top20药企的1/3。此外，靶点同质化问题突出，中国前20位热门靶点集中度高达41%，而美国仅为28%。

“总体来讲，中国的创新能力还是较弱，药企在国际多中心临床研究方面的参与度仍然较低，而背后的生物医药领域布局的各类创新主体，如3家国家实验室、一批全国重点实验室与临床医学研究中心，以及高水平大学和创新型领军企业的优质资源整合机制不健全，联合攻关机制不畅，力量分散。这些问题亟待解决。”曹雪涛直言道。

新一轮“创新药物研发国家科技重大专项”已于今年7月开启，计划投入重要财政配套资金17.5亿元；2026年度的项目申报也已于9月启动。这一重大专项是今年6月底国家医保局和国家卫健委联合发布的《支持创新药高质量发展的若干措施》，即业界俗称“16条”中的重要部署。

那么，中国创新药发展的下一步到底怎么走？新一轮重大专项启动之后，中国创新药的方向在哪里？如何从国家层面布局？

曹雪涛指出，政策思考与源头创新是关键，将通过“四个转变”战略，推动创新药物研发从规模导向转向质量与创新导向。具体而言，一是从侧重品种研发向建设新药创制能力带动品种创新转变，夯实可持续发展基础；二是从强调中下游产业链向关注上游创新链（重大基础与技术研究等）转变，突破底层技术瓶颈；三是从支持包括仿制药在内的新药研发向重点支持原创新药研发转变，提升国际竞争力；四是从针对10类重大疾病向根据我国疾病谱变化和国家需求统筹布局转变，聚焦“两大三特”（两大：重大慢性病、重大传染性疾病；三特：儿童、特殊场景、罕见病）需求。

“要以目标和任务为导向去开创专项的新局面，要聚焦前瞻性开创性引领性的药物研发，这个是要把大旗树起来，First-in-class（FIC，全球首创）、Best-in-class（BIC，同类最佳），这就是我们的目标，要实现这些目标就要从新靶点、新机制、新理论上夯实，然后和企业对接，要把真正的全链条创新落在实处。”曹雪涛指出，“在创新药专项2025-2026年指南中强化了两方面战略部署，首先是与药物研发衔接在一起的前沿技术与理论机制研究，例如AI驱动的靶点发现，通用型CAR-T、人工再生血小板、靶向蛋白降解等新技术，以及神经炎症调控、非阿片类镇痛等新机制；其次，则是在基础研究及平台建设基础上，加速‘两大三特’新药品种研发与转化。”

此外，据曹雪涛透露，在管理体系上，新一轮重大专项确立了“两总两办”，即行政总指挥、技术总师、专项办、总师办，并在中央科技委员会的宏观协调下，提升管理的专业化与协同效率。同时，变革项目组织模式，从高校、科研院所向创新型研发企业转移，并通过组建跨机构、跨学科的“大团队”，解决以往“多、小、散”的问题。此外，要强化协同联动，加强与传染病防治、慢病防控等国家级科技计划及前端研发计划的有机衔接。最后，同步加强监管科学体系建设，提升对First-in-class药物等创新药的审评能力，为新药上市保驾护航。