康弘药业：基因治疗通过调控与修饰人体基因实现疾病防治

证券之星消息，康弘药业(002773)05月21日在投资者关系平台上答复投资者关心的问题。

投资者提问：公司领导您好，使用aav做为载体运送基因，已成为基因编辑治疗的主流，以美市场来看，很多基因治疗每次注射收费在2000万人民币，公司若能成功，收益将是巨大的。能否乘胜追击，进展很多疾病aav基因编辑，例如Phelan-McDermid综合征，原理一样，shank3基因更小简单，前景很好，望公司抓住机遇！

康弘药业回复：尊敬的投资者，您好！如您所说，基因治疗通过调控与修饰人体基因实现疾病防治，是当前全球生物医学领域的前沿核心技术。现阶段基于AAV载体的基因治疗多款产品已成功商业化落地，为患者带来了可供选择的新治疗方案。AAV凭借转导效率、临床安全性等优势，已成为主流优质递送载体，其常规包装容量约4.7kb。基因编辑技术正飞速迭代，在先天性基因缺陷类疾病的临床干预中展现出广阔应用前景。题述建议的Phelan-McDermid综合征，属于常染色体显性遗传性疾病，发病核心机制为SHANK3基因单倍体剂量不足，该基因约5.4kb，基因增补、精准基因编辑两大技术路径可能提供相关治疗方案。公司以临床价值为导向，持续在眼科、精神、神经、代谢、肿瘤、心血管、免疫等领域加大投入、深入研究、专业创新。未来，公司将继续整合国内外创新优势资源，在基因治疗、合成生物学、抗体开发等医药前沿技术领域深入研究，围绕发病率高、缺乏有效治疗方案、市场前景广阔的老年疾病、慢性疾病等，不断推出临床迫切需要的高品质的创新产品，造福更多患者。感谢您的关注与支持！

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