Cellectis（CLLS.US）宣布战略转型为体内基因编辑公司

金吾财讯|9月14日，Cellectis（CLLS.US）宣布，公司董事会已于9月11日批准一项战略转型，将公司定位为体内基因编辑公司，专注于开发针对慢性疾病的长效治疗。公司计划推进两个先导体内项目：针对APOC3的HEAL-101，用于严重高甘油三酯血症；以及针对PCSK9的HEAL-201，用于严重高胆固醇血症。 在临床前数据方面，HEAL-101在肝细胞系中转染后平均碱基编辑活性超过70%，APOC3蛋白分泌平均减少超过70%；在肝人源化正常血脂小鼠模型中静脉注射后，APOC3平均靶点编辑约55%，血浆APOC3水平平均下降约60%（最高70%），循环甘油三酯平均下降约45%（最高68%）。在高甘油三酯人源化APOC3转基因小鼠模型中，HEAL-101使血浆APOC3平均下降约70%，甘油三酯平均下降约76%。HEAL-201在肝细胞系中平均碱基编辑活性超过90%，并显示PCSK9转录和分泌稳定、深度且显著下降，未发现脱靶基因和蛋白调节证据；在肝人源化小鼠模型中静脉注射PCSK9 TALEM mRNA LNP后，血浆PCSK9平均下降超过90%。 公司计划在中国启动研究者发起的I期临床试验，并分别于2027年下半年和2028年上半年公布HEAL-101和HEAL-201的初步临床数据。 公司同时宣布将退出lasme-cel和eti-cel的开发，理由是B-ALL和NHL治疗格局发生重大变化，前线治疗进展降低复发率，双特异性抗体和体内CAR-T等新疗法出现使竞争加剧，导致可治疗患者群体减少、入组缓慢和开发路径延长。公司仍将寻求战略合作机会以最大化这两个项目的价值。 在运营层面，公司将重组组织和资源配置，聚焦体内基因编辑管线，并继续与阿斯利康（AZN.US）、Allogene（ALLO.US）、施维雅和Iovance（IOVA.US）的现有细胞治疗合作。相关调整目标是将现金跑道延长至2028年下半年，不包括lasme-cel和/或eti-cel潜在合作的影响。 公司管理团队于9月14日美东时间上午8点举行英文电话会议和网络直播，法文会议于美东时间上午9点举行。应公司要求，Cellectis普通股于9月14日中欧时间上午9点开市起在巴黎泛欧交易所成长市场暂停交易，直至纳斯达克全球市场开盘。