突破PCSK9的能力边界，亿腾嘉和ANGPTL3‑siRNA创新药EDP167来了！

PCSK9抑制剂的问世，把LDL‑C的降低推到新高度，但真实世界仍存在大量血脂管理的未被满足的临床缺口：混合型血脂异常多重血脂指标同时升高、对于例如HoFH患者LDLR功能缺失，现有药物疗效有限。EDP167基于ANGPTL3‑siRNA独特机制，形成两大不可替代的差异化临床优势，对现有降脂治疗体系形成有力补充与能力拓展。

优势一：直击混合型血脂异常，实现致动脉粥样硬化血脂谱整体重塑

临床中大量心血管高危患者并非单纯LDL‑C升高，同时合并甘油三酯升高、残余胆固醇升高、ApoB升高。即便他汀联合PCSK9抑制剂把LDL‑C降到目标，TG、RC等残余风险因子依旧居高不下，持续推动动脉粥样硬化进展。

PCSK9抑制剂核心强项是强效压低LDL‑C，对甘油三酯、残余胆固醇改善幅度有限。而EDP167的核心价值不是单纯追求LDL‑C极致降幅，而是全谱改善致动脉粥样硬化血脂谱。I期100‑400 mg剂量下，TG、LDL‑C、非HDL‑C、ApoB、RC同步显著下降，同时处理胆固醇、甘油三酯脂蛋白残粒、致动脉粥样硬化颗粒多重风险源。对于混合型血脂异常人群，这种多指标协同改善的特性，更契合疾病真实病理特征，有望降低整体动脉粥样硬化负荷。基于该潜力，公司计划2026年Q4启动混合型血脂异常II期，将在患者群体进一步验证该临床价值。

优势二：绕开LDLR通路，攻克LDL受体功能缺陷的难治血脂困境

HoFH纯合子家族性高胆固醇血症是最凶险的血脂疾病，患者先天LDLR基因缺陷，受体功能严重受损甚至完全缺失。他汀、PCSK9抑制剂发挥降脂作用高度依赖功能完好的LDLR，受体活性越低，药物效果越差，很多HoFH患者现有治疗下血脂依旧难以达标。

EDP167抑制ANGPTL3的降脂通路完全独立于LDLR，不依赖肝细胞表面低密度脂蛋白受体即可实现LDL‑C下降。已上市同靶点单抗evinacumab的III期临床已经证实该机制在HoFH人群的有效性，而EDP167作为siRNA，具备皮下注射、长效给药的剂型优势，区别于单抗需要静脉输注。目前EDP167的HoFH II期临床正在推进，预计2026年底完成主要终点分析，有望为国内HoFH患者提供国产创新治疗选择。

除两大核心差异化优势之外，长效给药是重要加分项。单次给药药效持续至少85天（随访终点），相比每日口服、高频注射，极大减轻慢病患者治疗负担，提升长期坚持治疗的可能性。I期同时展现良好的安全性，无严重不良事件，无明显注射部位反应，为后续患者应用打下基础。

目前所有药效证据来自I期健康受试者，药物能否在真实患者身上稳定复刻疗效、长期安全性、心血管硬终点获益，仍需要II、III期大规模临床给出答案。

但不可否认，EDP167代表降脂治疗的全新方向：不再只盯着LDL‑C单一指标，同时兼顾多重致动脉粥样硬化脂蛋白；不再局限LDLR通路，覆盖传统药物难以处理的难治高胆固醇人群。如果后续临床成功落地，这款国产siRNA将拓展血脂管理的治疗边界，给临床带来全新武器。