瑞博生物-B(06938)：FIC小核酸抗凝新药再添重磅新证，重塑治疗格局撬动百亿美元赛道

FXI活性平均最大降幅达92%、持续数月的FXI抑制水平以及维持极佳的安全性表现......瑞博生物-B(06938)在CPIC会议上首次发布的核心品种Vortosiran(RBD4059)的IIa期数据，再次验证了该药“强效、持久且安全”的显著特征。

差异化抗凝方案再添重磅新证，FIC源头创新价值尽显

作为全球首款且临床开发进展最快的用于治疗血栓性疾病的FXI siRNA药物，vortosiran基于瑞博生物自主研发的RiboGalSTAR肝靶向技术平台开发，能够通过特异性抑制FXI表达、阻断内源性凝血途径激活，实现精准抗凝与抗血栓作用。

此次针对冠状动脉疾病(CAD)适应症的IIa期临床研究数据显示，疗效方面来说，在完成高剂量给药疗程、维持剂量为400mg的患者中，FXI活性平均最大降幅达到92%，且在给药后持续数月。该数据为vortosiran在不同适应症中采用每3至6个月一次的潜在给药方案提供了支持。

而在安全性方面，研究结果显示vortosiran安全性良好：在IIa期临床试验中，未出现与治疗相关的严重不良事件、大出血事件或具有临床相关性的非大出血事件。

相较于当前同靶点在研药物，vortosiran体现出显著优势，其FXI活性抑制明显高于目前处于III期临床开发、通常每日给药一次或两次的小分子药物预估的水平。

值得注意的是，上述结果在冠状动脉疾病患者中提供了全球首个FXI siRNA临床概念验证，支持vortosiran作为差异化、长效抗血栓疗法的开发潜力。通过靶向FXI，vortosiran降低血栓形成风险，同时保留机体止血功能，有望解决心血管疾病领域的重大未满足医疗需求, 进一步验证vortosiran重塑全球抗凝治疗格局的FIC源头创新价值。

剑指全球抗凝刚需，撬动百亿美元赛道

据智通财经APP了解，现阶段抗血小板、抗凝治疗已是临床常规手段，但经标准优化治疗后的稳定性冠状动脉疾病(CAD)患者，血栓事件风险仍未得到充分控制。现有疗法存在的高出血风险这一重大局限更是束缚了许多患者的治疗强度和长期用药方案。

此次vortosiran的IIa期临床成果验证其能够有效针对目前CAD治疗过程中的抗血栓治疗困境，能够在实现高效、长效防治血栓栓塞的同时控制出血风险，达到兼顾疗效与安全的治疗效果。

从市场角度来看，全球每年约有1/4死亡与血栓性疾病相关，全球抗血栓药物市场规模在2026年将达到700亿美元，预计2031年将突破1000亿美元，其中约55%至60%的份额可能成为靶向FXI的siRNA疗法的目标市场，因而存在庞大的未满足市场需求。

而剑指全球精准抗凝与抗血栓刚需市场，瑞博生物已有长远的战略布局。

根据最新的研发进展，瑞博生物已于今年2季度连续向欧洲EMA递交了针对房颤卒中预防(SPAF)和静脉血栓栓塞症(VTE)的两个IIb期临床申请。这些里程碑事件，标志着小核酸药物在全球抗凝治疗领域的临床开发实现了关键性突破。

智通财经APP了解到，在面向抗凝治疗市场的临床开发策略选择上，瑞博生物不仅基于vortosiran打出多适应症的“饱和攻击”，还建立了一套 “组合拳”方案。例如今年5月，瑞博生物向EMA提交用于治疗CAD的小核酸药物RBD1119的II期临床试验申请(CTA)。这充分彰显了瑞博生物的差异化发展策略，以及攻占心血管领域的强势决心，其全球领先的抗凝/抗血栓小核酸版图已清晰可见。

后续公司多款抗凝重磅药的关键数据读出及潜在获批，也将成为瑞博多产品矩阵协同发力，撬动百亿美元全球抗凝赛道，巩固自身FIC领先地位的决定性验证节点。