GSK plc（GSK）肝病新药efimosfermin获FDA突破性疗法和EMA优先药物资格

金吾财讯|GSK plc（GSK）于2026年4月27日宣布，其每月一次的肝病新药efimosfermin已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的突破性疗法认定和欧洲药品管理局（EMA）的优先药物（PRIME）资格，用于治疗代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH）。这一认定旨在加速开发和审查针对严重疾病的药物，初步临床证据表明其疗效可能显著优于现有疗法。 MASH是一种导致肝脏瘢痕形成（纤维化）的慢性、进行性疾病，是全球范围内导致肝移植的主要原因之一。目前，针对中度至重度纤维化和肝硬化（F4）MASH患者的肝脏特异性治疗选择有限，且尚无获批的治疗方法。 Efimosfermin是一种每月一次的皮下注射药物，是长效变体FGF21，旨在通过调节关键代谢途径来减少肝脏脂肪，减轻肝脏炎症，并逆转肝脏纤维化。该药物目前正在进行III期临床试验，包括ZENITH-1和ZENITH-2试验，评估其在F2/F3纤维化MASH患者中的疗效和安全性。预计今年将开始针对F4纤维化MASH患者的III期临床试验。 GSK的研发主管Kaivan Khavandi表示：“MASH影响全球数百万人，是美国和欧洲肝移植的主要原因之一，但大多数患者的治疗选择有限，最严重形式的患者甚至没有治疗选择。这些认定认可了efimosfermin的潜力，并反映了GSK在肝脏健康领域的加速发展。” MASH患者的中度至重度（F2/F3）和肝硬化（F4）纤维化数据支持了这两种认定。这包括F2/F3患者在48周内的II期数据显示，与安慰剂相比，每月一次的efimosfermin改善了纤维化和MASH的缓解。数据还确认了其良好的耐受性，副作用轻微且短暂，包括恶心、呕吐和腹泻。 GSK正在利用其在炎症领域的专业知识，开发针对慢性且危及生命的纤维炎性肝病的创新疗法。公司致力于推进其肝病管线，潜在疗法包括慢性乙型肝炎、MASH和酒精相关性肝病（ALD）。