重症肌无力又一款创新药获批，市场进入“三国杀”模式

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蓝鲸新闻5月26日讯（记者 屠俊）2025年5月24日，优时比（UCB）自研生物制剂罗泽利昔珠单抗注射液（商品名：优迪革）宣布正式在国内上市。今年3月底，该款药获中国国家药品监督管理局（NMPA）批准，与常规治疗药物联合用于治疗乙酰胆碱受体（AChR）或肌肉特异性受体酪氨酸激酶（MuSK）抗体阳性的成人全身型重症肌无力（gMG）患者。

重症肌无力虽然是罕见病，但是其自免治疗药物的市场空间并不小，目前抑制补体C5和FcRn受体已成为重症肌无力治疗的两大核心靶点，国际上，包括强生、Argenx、阿斯利康等企业都在进行相关药物、靶点的布局，而在国内，和铂医药、荣昌生物等相关药物研发也在竞速。

国内获批的重症肌无力主要创新药仅3款，C5和FcRn为主要靶点

公开资料显示，罗泽利昔珠单抗注射液是一款靶向人类胎儿Fc受体（FcRn）的单克隆抗体，此前已在美国、欧盟、日本等地区获批用于治疗全身性重症肌无力成人患者。

重症肌无力是一种罕见的慢性自身免疫性疾病。患者自身的致病性免疫球蛋白G（IgG）抗体会破坏神经和肌肉之间的突触传递，引起虚弱和可能危及生命的肌无力。以罗泽利昔珠单抗为代表的FcRn拮抗剂可通过阻断FcRn与IgG的相互作用，加速抗体代谢，减少体内致病的IgG自身抗体浓度。

整体而言，相较于其他罕见病，重症肌无力的诊断相对明确，通过积极且规范的治疗，大多数患者的病情能够得到有效控制。不过，病情控制住并不等同于生活质量的全面恢复，尤其是MuSK抗体阳性患者群体，此前尚缺乏正式获批的靶向治疗药物，罗泽利昔珠单抗注射液获批上市，填补了MuSK抗体阳性患者靶向治疗的空白。

不过，国内针对重症肌无力患者的创新药物依然较少，截至目前，国内获批的重症肌无力创新药主要有3款，且均为进口引入产品，即，再鼎医药的FcRn拮抗剂艾加莫德（卫伟迦，静脉输注剂型；卫力迦，皮下注射剂型）、阿斯利康（AZ）的C5抑制剂依库珠单抗（舒立瑞），以及优时比的罗泽利昔珠单抗（优迪革）。

北京医院国家老年医学中心神经科主任医师殷剑教授表示，目前抑制补体C5和FcRn受体已成为重症肌无力治疗的两大核心靶点。

FcRn成热门靶点，多家药企争相布局

不过，虽然重症肌无力是罕见病，但随着适应症的不断扩充，FcRn拮抗剂等自免药物的市场想象空间并不小，以Argenx/再鼎医药的艾加莫德为例，艾加莫德在2024年的全球销售额同比增长83%，达到22亿美元，足以称得上是“重磅炸弹”‌。在2025年第一季度，该款药物实现销售额7.9亿美元，同比大幅增长99%，充分验证了FcRn赛道潜力。

2021年1月，再鼎医药从Argenx引进艾加莫德大中华区权益，同年12月艾加莫德获得FDA批准；2023年7月，作为全球首款FcRn拮抗剂艾加莫德获得国家药监局正式批准上市，与常规治疗药物联合，用于治疗乙酰胆碱受体(AChR)抗体阳性的成人全身型重症肌无力(gMG)患者。

据悉，‌艾加莫德在国内还在布局的临床适应症领域包括原发性免疫性血小板减少症 （ITP）、 慢性炎性脱髓鞘性多发性神经根神经病（CIDP）和寻常型天疱疮 （PV）等。

而此次在国内获批的又一款FcRn拮抗剂罗泽利昔珠单抗注射液此前已于2023年6月获FDA批准上市，目前也取得了不错的商业化表现，销售额从2023年的1900万欧元快速飙升至2024年的约2亿美元。

“罗泽利昔珠单抗注射液作为FcRn拮抗剂，是目前唯一基于免疫球蛋白G（IgG）4开发的创新单克隆抗体药物，能够靶向清除致病性IgG抗体，可以用于AChR 抗体阳性或 MuSK 抗体阳性患者的治疗，改善患者临床症状与预后，帮助患者恢复生活质量，回归正常生活。” 殷剑表示。

此外，罗泽利昔珠单抗也显示出广谱潜力，在全球已开展针对多种自身免疫性疾病的21项临床试验，届时销售天花板有望进一步被打开。

而除了上述3款药物，全球还有多款在研FcRn靶向药。

今年4 月 30 日，强生宣布其FcRn阻断剂尼卡利单抗（Nipocalimab，IMAAVY）已获得美国 FDA 批准上市，用于治疗全身型重症肌无力（gMG）患者，2020 年 10 月，强生以 65 亿美元（按当时平均汇率计算约合人民币 448 亿元）收购了 Momenta Pharmaceuticals，主要目的就是将尼卡利单抗收入麾下，可见强生对于该款药物和FcRn赛道的看好。

据悉，强生预测，尼卡利单抗的年销售额最终可能超过 50 亿美元。

国内方面，和铂医药从HanAll Biopharma引进的一款抗FcRn单抗巴托利单抗（HBM9161）进展较快，2024年7月已在国内重新申请上市，申报适应症为gMG，和铂医药拥有其在大中华区进行开发、制造和商业化的权利。2022年10月，和铂医药与石药集团达成一项超10亿元人民币的授权协议，在大中华区共同开发巴托利单抗。

此外，在重症肌无力研发领域方面，今年4月初，荣昌生物发布其BLyS/APRIL双靶点融合蛋白创新药泰它西普（Telitacicept，RC18，商品名：泰爱）治疗全身型重症肌无力（gMG）的Ⅲ期临床研究结果，引发行业关注，也引发了市场对APRIL/BAFF双靶点生物制剂与FcRn拮抗剂(包括艾加莫德、巴托利单抗和罗泽利昔珠单抗等)效果对比的广泛讨论。

中山大学附属第三医院神经内科主任医师胡学强教授介绍，重症肌无力是一种与人类伴行很久的疾病，20世纪30年代医疗主要解决患者生死问题。随着有创、无创呼吸机技术以及胆碱酯酶抑制剂的出现，病死率显著下降。之后，不断有创新的手段帮助逐步解决患者部分神经系统功能损伤的问题、功能恢复不全的问题，并帮助患者恢复社会工作能力。而当前，重症肌无力患者的主要需求是迅速起效的效果、全面的症状控制、恢复生活质量及药物价格合理。